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Neurology:临床试验表明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎

Neurology:临床试验表明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎

2020-01-23

在一项新的临床研究中,来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病,这种称为视神经脊髓炎(neuromyelitis optica)的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好,并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。相关研究结果近期发表在Neurology期刊上,论文标题为“Au...

《自然》:科学家找到了维持造血干细胞的关键因子

《自然》:科学家找到了维持造血干细胞的关键因子

2020-01-23

最新一期《自然》杂志上,加州大学洛杉矶分校(UCLA)的一支研究团队带来一项干细胞领域的重要进展。研究小组鉴定出了人类血液干细胞的关键调节因子,激活后可以显着提升血液干细胞在体外的自我更新能力。可移植的血液干细胞增多,意味着白血病等血液癌症、诸多遗传性血液疾病的治疗有望在将来得到极大改善。血液干细胞,也叫造血干细胞。它们在骨髓中可以自我更新,并分化产生红细胞、白细胞、血小板等各种类型的血细胞。正因...

造血干细胞或为化疗提供新方向

造血干细胞或为化疗提供新方向

2020-01-23

1961年Till JE, McCulloch EA用小鼠体内脾结节方法第一次证实了造血干细胞的存在。八十年代后,Weissman等多个实验室相继通过细胞表面标记分离出高度纯化的不同阶段的造血干祖细胞。在小鼠造血干细胞的研究中,造血干细胞的分离是通过细胞表面标记Lineage Sca-1c-kit或者细胞代谢方面的特性(侧群细胞)借助于流式细胞仪实现的。九十年代通过引入CD34这个细胞表面标记区分...

Nat Cell Biol:创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新型疗法

Nat Cell Biol:创新性方法或能帮助研究干细胞微环境 有望帮助开发治疗白血病等血液疾病的新型疗法

2020-01-23

近日,一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中,来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究开发出了一种新方法,其能够在单细胞水平下揭示骨髓的三维组织架构,由于骨髓中含有负责机体终生血液产生的造血干细胞,相关研究结果或有望帮助研究人员深入研究多种血液癌症发生的分子机制。图片来源:CC0 Public Domain研究者表示,这种新方法能帮助我们对复杂器官的特性进行...

Oncotarget:科学家鉴别出特殊白血病干细胞 有望开发出新型靶向性疗法

Oncotarget:科学家鉴别出特殊白血病干细胞 有望开发出新型靶向性疗法

2020-01-23

急性髓性白血病(acute myeloid leukemia)是成年人中最常见的一种白血病,其主要特征为未成熟细胞(成髓细胞)的病理性扩展,这些细胞会侵入骨髓并扩展到血液中,从而影响机体其它健康细胞的产生;尽管患者通常会对基于化疗的治疗手段产生反应,但很多患者最终会出现疾病复发或对疗法表现出一定的耐受性。图片来源:Jordi Petriz诱发疾病复发和对疗法产生耐受性的原因通常是由于白血病干细胞的...

Science:重大进展!RNA疫苗让claudin-CAR-T细胞更有效地抵抗实体瘤

Science:重大进展!RNA疫苗让claudin-CAR-T细胞更有效地抵抗实体瘤

2020-01-21

利用经过基因改造后表达嵌合抗原受体(CAR)的T细胞(CAR-T)进行过继性T细胞治疗已在B细胞恶性肿瘤中取得了临床成功。然而,在实体瘤患者中,CAR-T细胞疗法遭遇挑战,并不那么有效。一个关键的障碍是允许高效根除肿瘤的癌症特异性高表达和较低脱靶毒性(off-tumor/on-target toxicity )风险的细胞表面靶标在数量上的有限性。科学家们近期已报道了紧密连接蛋白6(claudin ...

基因疗法:治疗人类患者 我们还需要怎样的努力?

基因疗法:治疗人类患者 我们还需要怎样的努力?

2020-01-20

基因编辑对生物医药行业意味着什么?在新的十年里,它又将迎来怎样的变革?精准编辑:下一个重大突破我们知道,阳光,吸烟,不健康的饮食,甚至细胞自发的错误,都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出,目前已发现有75000种突变与人类疾病相关,其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰状细胞贫血症,发生的就是A到T的点突变。此外,基因组的变化还包括碱基缺失和插入。比如囊性纤维化最常见的病因是3个...

CAR-T细胞治疗:市场迎新 政策加持 研发突破

CAR-T细胞治疗:市场迎新 政策加持 研发突破

2020-01-16

2017年8月,全球迎来首款上市的CAR-T疗法,美国FDA批准诺华的Kymriah用于25岁以下复发难治性B淋巴细胞急性白血病(B-ALL)患者。这是一个历史性的里程碑事件。紧接着的10月,吉利德/Kite Pharma的Yescarta获FDA批准,用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者。距离上一次的CAR-T疗法获批已经过去两个年头,其在免疫治疗领域的热度从未退去。2019年即将进入...

安斯泰来再砸重金布局通用CAR/TCR-T细胞疗法

安斯泰来再砸重金布局通用CAR/TCR-T细胞疗法

2020-01-16

1月14日,日本药企安斯泰来(Astellas Pharma)和英国AdaptimmuneTherapeutics公司达成一项价值高达8.975亿美元的合作协议,共同开发和商业化干细胞来源的同种异体T细胞疗法(CAR-T和TCR-T)。值得一提的是,这是Astellas近期在T细胞疗法领域的第二项重大布局,就在半个月前,Astellas完成了其在2019年12月的第2轮收购,以6.65亿美元拿...

亘喜生物开展关于突破性TruUCAR疗法的临床研究

亘喜生物开展关于突破性TruUCAR疗法的临床研究

2020-01-15

亘喜生物科技有限公司近日宣布开展GC027的临床研究。GC027是首个利用TruUCAR TM 技术平台开发的即用型CAR-T候选产品,用于治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤。急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的白血病,严重影响白细胞和骨髓生成健康血细胞的能力。T-ALL占ALL患者的15%-20%。尽管T-ALL可通过化疗和造血干细胞移植治疗,但约75%的患者会在两年内复发[1]...

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