年龄可能只是一个数字，但这个数字往往会带来一些不必要的副作用，从骨质疏松、肌肉变弱到心血管疾病和癌症的风险增加。如今，在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所和Genentech公司的研究人员证实他们可以通过将中老年小鼠的细胞部分地重置到更年轻的状态，安全有效地逆转它们的衰老过程。相关研究结果于2022年3月7日在线发表在Nature Aging期刊上，论文标题为“In vivo partial ...
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2001，在6名患者的临床试验中安全有效。这也...
肿瘤的发生是一个复杂的过程，由连续的遗传和表观遗传改变引起。过去的几十年证明免疫系统影响肿瘤的发生、进展和转移。尽管越来越多的免疫疗法被发现，但只有很小一部分是有效的。长链非编码RNA (Long non- coding RNAs, lncRNAs)是一类大于200个核苷酸的单链RNA分子，是肿瘤和免疫学分子网络的重要组成部分。越来越多的研究集中在lncRNAs与肿瘤免疫治疗之间的联系。然而，深入...
血管钙化(VC)是磷酸钙在血管内的积聚。VC被认为是心血管疾病(CVD)的独立危险因素，并导致血管僵硬，最终导致心肌肥厚和缺血。尽管在骨质疏松症和慢性肾脏病(CKD)患者中使用的几种治疗方法已被证明对VC的控制有效，但VC的患病率仍在继续增加。因此，有必要研究新的治疗靶点来治疗VC患者。最近，有几个报道描述了环状RNA(CircRNAs)在各种疾病中的调控。然而，CircRNAs在VC中的作用还没...
CRISPR-Cas系统已经被广泛开发并应用于各类细胞和组织的遗传或表观遗传编辑，相关技术亦被逐步用于农业育种、人类疾病治疗及生物能源生产等方面，是未来生物科技发展的重要领域。但经过近十年的研究，仅有Cas9和Cas12a这两类酶能被用作高效的基因编辑工具。其中，常用的SpyCas9和AsCas12a蛋白分子量大，超过1300个氨基酸，极大地影响了细胞转染效率和可用于蛋白质工程编辑的自...
据世界卫生组织 （WHO） 统计，超过全球人口的5%，即4.66亿人患有致残性听力障碍，其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关（http：//hereditary hearing loss.org/），但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等，尚无任何有效的药物治疗手段。在非综合征型遗传性耳聋中，常染色体隐性遗...
自1979年被发现以来，p53基因一直是肿瘤学研究的焦点之一。在Pubmed数据库中用p53为关键词搜索，可以找到超过十万篇文献。在 Nature 杂志2017年的一项统计中，p53基因以绝对优势位列过去几十年最热门研究基因榜第一名。在多种肿瘤中，p53是一个拥有广泛而强大功能的抑癌基因，超过一半的肿瘤患者携带了p53基因突变。p53基因的突变是肿瘤发生、发展、治疗耐药性和...
基因治疗公司Homology Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已通知该公司：其基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者的pheNIX研究已被临床暂停，原因是需要修改该研究的风险缓解措施，以响应肝功能测试升高的观察结果。该公司预计将在30天内收到正式的临床暂停函。Homology Medicines计划在FDA进一步明确之后提供一份更新。Homology Me...
mRNA除了应用于传染病疫苗之外，作为一项平台技术，还有广阔的应用空间，mRNA技术领导者Moderna和BioNTech已经开始了mRNA癌症疫苗的相关研究。近日，美国梅奥医学中心的研究人员在 Science Advances 期刊发表了题为：Efficient healing of large osseous segmental defects using optimized ...
肾上腺脊髓神经病-AMN（图片来源：epainassist.com）-基因治疗公司SwanBio Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SBT101快速通道资格（FTD）：用于治疗肾上腺脊髓神经病（adrenomyeloneuropathy，AMN）。快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得快...
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