2019 年 5 月 18 日，中国罕见病联盟携手诺华肿瘤（中国）合办的第二届「真实世界研究与罕见肿瘤峰会（RR 峰会）」在北京隆重召开。北京协和医院副院长张抒扬教授和上海瑞金医院副院长沈柏用教授联合担任主会场主席，来自全国罕见肿瘤领域顶级专家就如何针对罕见肿瘤开展真实世界研究等议题进行了分享、交流与展望，共同探索罕见肿瘤难题的解决之道，从而帮助更多患者实现诊疗未来「可期」！

交融、共进：利用真实世界研究

支持和指导罕见肿瘤治疗

北京协和医院神经外科冯铭副教授代表王任直教授团队首先做出发言，讲述罕见肿瘤中人工智能（AI）应用与医学人文思考。近年来， 人工智能在各个行业和各个领域正以排山倒海之势迅猛发展，医学领域也毫不例外。随着 AI 技术的发展，罕见病诊疗技术、诊疗水平得以提高，也期待 AI 技术能够为更多罕见病患者减轻病痛，同时为人类的医疗与健康带来更多的福祉。虽然 AI 技术能够起到很好的参考和帮助作用，但最后的决策还是应该由一线临床专家结合具体情况确定。

肿瘤尤其是罕见肿瘤是具有高度复杂性和个体化的疾病，即便是单一患者也涉及到大量医疗数据，无论「大」数据还是「小」数据，研究环境越复杂，所用设计、数据处理和分析技术越复杂，因此对数据质量要求更高。北京大学临床研究所姚晨教授在演讲中提到，具有临床相关性和可靠性是对真实世界证据的数据质量要求。针对我国现状，可以通过改进、升级医院信息系统/建立临床试验管理系统并建立专科、专病登记系统满足临床研究的要求。

诺华美国 RWE 执行总监 Cao Hui 博士分享了未来真实世界研究的新趋势和实践。真实世界研究中，可以通过扩展研究、增强研究和混合研究构建创新的证据生成模型。同时，分布式数据网络的建立使随机试验更具使用性，能够更好地开展观察性研究。FDA 对 RWE 的开放为生物制药公司通过 RWE 为监管决策提供有效性和安全性数据创造了巨大的机会。

上海瑞金医院沈柏用教授在医院科研管理与临床 RWE 需求发言中指出，「RWE 与 RCT 证据相互补充，既不能忽视 RWE 也不能过度依赖 RWE。目前我国的真实世界研究需要高质量的电子数据库，高质量的研究需要多中心密切合作。同时，真实世界数据海量庞杂，需要重视数据的质量和统计方法的应用，控制偏倚和混杂，保证结果的真实性。随着大数据时代的来临，真实世界研究利用医院中收集和存储数以千百万份的患者病例数据，为医院科研发展创造了良机。」

真实世界研究起源于实用性的临床试验，更注重有意义的结局治疗，能够进一步评价干预措施的外部有效性和安全性，弥补了随机对照试验的不足，二者共同为罕见病的诊疗提供循证医学证据。北京协和医院张玉石教授重点为我们介绍 TSC-RAML 的治疗经验，与中外专家共同为我们分享了罕见肿瘤领域真实世界研究的现状与研究经验。

诺华肿瘤作为一家以科学引领创新，以改善癌症及相关肿瘤为己任的医药企业，近年来始终不懈地为提升中国罕见病患者的生存质量贡献力量。诺华肿瘤 RWE 全球主管 Cassidy Adrian 为我们解读了真实世界证据在诺华产品研发中的价值，随着真实世界数据在健康领域的重要性不断增加，企业希望通过充分挖掘和分析真实世界数据，最大化产品价值，并通过高质量的数据来源和分析驱动 RWE 的创新，给罕见病患者更多创新治疗选择。(生物谷Bioon.com）

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