2017年2月23日 讯 /生物谷BIOON/ --对于很多遭受残障疾病的人群而言，科学家们在干细胞领域的研究突破无疑会给这些患者的治疗带来希望，而未来干细胞疗法或有望治疗一系列疾病，包括帕金森疾病、脊髓损伤和瘫痪、多发性硬化症、黄斑变性、心脏病、肾衰竭甚至癌症。

当前研究人员面临的挑战就是如何准确地传达到底真正可能的治疗方法是什么，以及科学家们所希望的是否会实现，但目前而言并没有太多的证据对此进行验证。在希望和大肆宣传之间如何保持平衡却是一件非常困难的事情，尤其是当易感人群和疾病患者依赖于医学研究所提供的疗法时。

今年，名誉教授Alan Mackay-Sim在他的获奖感言中表示，目前在澳大利亚，乃至全球研究者都进行了很多临床试验来确定是否将特殊类型的细胞（包括干细胞分化衍生的细胞）注入到患者的脊柱中能够帮助脊髓损伤的患者重新恢复机体的功能。对于这个患者个体而言，即使是很小的功能恢复对于其而言都是巨大的进步，比如能够触摸到爱人或者重新恢复对肠道和膀胱功能的控制，然而目前并没有相应的“干细胞良方”。

研究者Mackay Sim对分离自鼻子中的神经细胞进行了深入研究，而相关研究也能够被用来对诸如精神分裂症都疾病进行研究；利用来自鼻子中名为嗅鞘细胞（olfactory ensheathing cells）的特殊细胞类型，研究人员就通过研究发现，将这些细胞运输到脊髓损伤患者的脊柱中或许是安全的。

利用相同的细胞类型进行研究，研究者发现其中一名患者机体能够恢复部分功能，这对于个体而言是难以置信的，然而该细胞在特殊损伤中所扮演的角色，以及在接受密集物理疗法中的重要性目前并不清楚。同时研究者也并不清楚是否在分离的细胞中使用的相同类型的细胞在Mackay Sim的研究中也能够发挥相同的作用。

如今表现出治疗潜力的干细胞往往也会诱发一些并发症产生，此前有研究报道，一位下半身瘫痪的女性在进行了一项不成功的脊髓干细胞治疗后，其脊柱意外性地开始生长了，而研究人员也是利用从该患者鼻子中分离出的干细胞来进行研究的。因此，后期研究人员还需要在临床试验中对这些以及其它类型的细胞进行更多的研究来向更安全有效的疗法迈进。

目前全球正在进行的成百上千个临床试验都在检测不同的策略是否能够帮助治疗脊髓损伤的患者，其中在美国国立卫生研究院网站上就有超过40项利用多种类型干细胞进行的相关研究项目，研究人员需要深入理解所引入的干细胞的功能和行为，这对于理解患者预后表现非常关键，机体损伤的类型、原因、以及发生损伤时的时间都是需要考虑的重要因素，当然所有这些因素都需要后期研究人员更为深入的研究来阐明。

在遵循了临床试验的合适框架后，研究者Mackay Sim就表示他们非常有激情和耐心来检测来自鼻子中的细胞是否会在临床环境中产生影响。最重要的是，在控制和监测临床试验的框架外，还有一些公司和临床诊所正在提供一些无安全或有效性证据的昂贵疗法，而且它们也并不清楚被注射到患者机体中的细胞到底是什么。诸如这些未进行检测的干细胞疗法目前是可用的，其不仅在监管较少的海外国家盛行，而且在澳大利亚也存在，这种干细胞生物学不受监管的一面目前逐渐被很多人开始关注。

相关的从业人员也并没有明确证据表明他们向患者机体中“运输”的细胞是否能够安全且能够正常发挥作用，但同时他们却向患者收取了数千美元的治疗费用，从业医生和患者或许都会觉得这种干预措施能够成为缓解患者痛苦的唯一希望，但实际的结果往往超出了对患者机体健康的风险，同时还会引发不必要的经济损失。当然更为重要的是，在临床试验外寻求这种未经证实的干预措施的患者随后并不会加入到适当的临床试验中去，这样或许就会使得他们无缘成为真正科学研究的一部分了。

因此患者想要参与的临床试验到底在哪里呢？如今在全球范围内，澳大利亚已经成为干细胞生物学研究领域的佼佼者，其在该领域的研究已经持续了很多年，比如体外受精技术的开创性工作、利用人类干细胞来制造任何类型的细胞、阐明干细胞在骨髓移植领域的作用。未来科学家们或许在干细胞领域的研究还任重道远，当然干细胞疗法的潜力也是非常值得我们期待的。（生物谷Bioon.com）

本文系生物谷原创编译整理，欢迎转发，转载需授权！ 点击 获取授权  。更多资讯请下载生物谷 app.

参考资料：

【1】Autologous olfactory ensheathing cell transplantation in human paraplegia： a 3-year clinical trial.

Brain     doi： 10.1093/brain/awn173

【2】Paralysed man walks again after cell transplant

【3】Stem cell treatment causes nasal growth in woman’s back

【4】The future of stem cells： tackling hype versus hope