2020-09-18至2020-09-30 上海
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立足真实世界证据 FDA与专业公司共同解决COVID-19疗法难题

来源:药明康德

FDA于近日宣布,将推出一个聚焦于真实世界证据(real world evidence,RWE)的新研究项目,利用保险公司、电子病历与其它医学领域采集的数据,获得对COVID-19的更多、更深入的了解,包括诊断、用药和设计相关检测研究的最佳途径。这项研究将通过充分利用相关的新数据源,根据既定原则,对这些数据进行分析,实现支持FDA探索相关疾病的自然历史与治疗和诊断模式的目标。

该项目的合作方,是与专注于RWE领域的健康科技初创企业Aetion公司。该公司由哈佛医学院的多位教师创建,在流行病学和健康结局研究领域,积累了数十年的丰富经验。

Aetion公司和FDA将确定并分析适合于既定用途的数据源,深入了解COVID-19患者人群特征及其用药情况,确定COVID-19相关并发症的危险因素,对有潜力的干预措施开展科学评估。此次合作将在Aetion EvidencePlatform?的基础上展开,该平台包括促进有效共享、检查和再现研究结果的结构化工作流程和极具透明度的报告,通过分析来自真实世界的数据,生成透明、迅捷、经过科学验证的成本和结局答案。在该合作计划的规划与试验阶段,涉及300多个COVID-19疗法与疫苗,研究者在临床试验计划和招募中面临独特的挑战。由于这些限制,对确实有关联和及时的真实世界数据(real world data,RWD),以及将这些数据转换为有用的RWE,规模之大,需求之迫切,均属空前。

FDA常务副局长Amy Abernethy博士表示,Aetion公司拥有跨多个数据集的非常一致的分析方法的能力,因此,FDA选择这家专业公司作为合作伙伴。双方尚未确定将要合作将探索的确切问题,但Abernethy博士表示,FDA必须对该公司所拥有的技术做“压力测试”。

这项合作伙伴关系源自于Reagan-Udall基金会(Reagan-Udall Foundation)与癌症研究之友(Friends of Cancer Research)发起的COVID-19证据加速器计划(COVID-19 Evidence Accelerator),该计划的目标,是使来自于联邦政府、学术界和工业界的团队,能够相互呈现有意义的RWE。

Abernethy博士表示,FDA认识到COVID-19大流行是一个动态的过程。通过充分利用当前的数据,FDA需要了解可以自信地做出哪些决策;随着可用数据的逐步增加,还需要了解将来需要做些什么。Abernethy博士一直在思考如何针对COVID-19,让RWE真正派上用场。由于患者的疾病严重程度可能相差很大,医生也确实没有很好的方法来预测哪个患者会康复,哪个患者的病情可能会恶化,因此,COVID-19疾病对寻求进行观察性研究的研究者提出了一个实实在在的问题。这样的复杂性意味着,从电子病历上看,情况相似的两组患者,实际情况可能有很大差异。最佳的方法,是提前随机分配患者接受一种或另一种疗法,这样,即便研究者不了解导致疾病恶化的原因,也能够创建两个几乎等同的分组。

但问题在于,对于已经接受治疗的患者,是否有办法在事后得出结论。这也正是RWE研究者以及Aetion公司和Abernethy博士之前就职过的Flatiron Health等公司所面临的棘手问题。解决这样的问题,可能很困难。Abernethy博士特别提到退伍军人事务部研究人员进行的一项使用羟氯喹治疗COVID-19研究。这项羟氯喹研究的结果,于今年4月披露,显示相关药物没有效果,可能还有害。此后,发表于NEJM和JAMA上的两项在纽约市开展的研究结果,均未显示羟氯喹具有疗效,但也没有显示相同的显着危害迹象。相关的羟氯喹随机试验仍在完成过程中。“究竟是羟基氯喹导致死亡,还是有基础性疾病的患者更容易死于COVID-19?现在还不明就里。”

Abernethy博士认为,使用RWE可以解决一些使用其它工具无法解决的问题。但她认为,FDA不会尝试使用无需开展随机试验的“合成对照臂”方法。她预期,对于一些疗法,例如从COVID-19康复患者中采集的康复期血浆,可能出现使用RWD作为研究工具的速度,比随机研究更快的情况。更为重要的是,Abernethy博士设想使用RWE来确定计划受试药物的优先级,确切了解应在哪些患者中尝试。“RWE方法确实可以帮助快速完成应开展的工作,明确相关疗法是否在临床试验中得以证实。”

Aetion公司首席执行官Carolyn Magill女士表示,这项合作的目标,是理清如何从RWD中获得有用的COVID-19证据。随着监管机构和行业纷纷动员起来应对COVID-19大流行,至关重要的是,大家必须从医疗保健系统生成的数据中学习。“这项合作将利用Aetion公司的分析平台和各种真实世界数据源,快速、可靠和透明地产生可操作的深入见解,服务患者,解决患者所面临的挑战。”

Aetion公司联合创始人、总裁兼首席科学官Jeremy Rassen博士表示,COVID-19大流行给卫生保健体系带来了前所未有的冲击,使得分析真实世界中患者体验的紧迫性更加突出。“通过应用最高科学标准开展RWE研究,以事实为依据,支持FDA促进对COVID-19的深入理解。”(生物谷Bioon.com)

 



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