合成生物学巨头Ginkgo收购AAV载体开发公司StrideBio，加强自身基因治疗能力
来源:生物世界
日前，合成生物学巨头 Ginkgo 宣布收购AAV载体开发公司 StrideBio，此次收购，将把 StrideBio 的AAV衣壳发现和工程平台 STRIVE 纳入 Ginkgo 旗下，目前这一收购的具体金额尚不得而知。作为一家合成生物学平台公司，Ginkgo 并不想开发出一款生物技术疗法，但它想要创造疗法的平台，这也是 Ginkgo 收购 StrideBio 的原因。在 Ginkgo 看来，无论一款药物最终是否能够成功，一旦有了候选药物，所有的资源都流向了这款候选药物及其研发工作，创造该药物的平台技术往往被忽视了。而如果这款药物失败了，人们又通常认为这是平台的问题。Ginkgo 想要做的是，拂去这些被冷落的平台技术上的灰尘，将正确的技术用于细胞治疗、基因治疗等复杂模式。Ginkgo 更看重的是 StrideBio 的知识产权，而不是其基因疗法生产设施，也不是其治疗致心律失常型右室心肌病（ARVC）等核心临床前管线，这些研发管线或将授权或出售给合作伙伴，Ginkgo 不会将它们向临床阶段推进。
据LinkedIn的数据，StrideBio 目前有33名员工，收购完成后，其中一名员工将加入 Ginkgo，StrideBio 创始人 Aravind Asokan 博士将担任顾问。对于 Ginkgo 而言，StrideBio 最有吸引力的就是其 STRIVE 平台，该平台可用于开发新的AAV衣壳。AAV是当前基因治疗的首选载体，正在被用于数百个基因治疗临床试验，也已有少数几款AAV基因疗法获得FDA批准。但AAV载体也面临着一些不容忽视的挑战，包括在体内的靶向分布，预先存在的免疫原性，以及生产工艺问题。而 STRIVE 平台开发的AAV衣壳有望解决这些挑战，将AAV基因疗法从目前的肝脏靶向推向肌肉、中枢神经系统等。StrideBio 的 STRIVE 平台使用结构工程方法生成新的AAV衣壳，该平台已经生成了一个AAV衣壳候选库，其中一些衣壳已经在多个动物模型中进行了验证。这些衣壳有望降低免疫原性、改善对肝脏以外器官的靶向（例如肌肉组织和中枢神经系统），提高基因递送效率，从而具备更高的安全性和临床应用潜力。收购 StrideBio 的想法起源于大约一年半前，当时 Ginkgo 制定了雄心勃勃的细胞核基因治疗战略，高管团队列出了要进入的业务领域，以及拥有他们所追求的业务的公司。该战略的第一笔交易是收购了 Circularis 公司的环状RNA启动子筛选平台。此外，Ginkgo 还与 Biogen 合作改进AAV生产，与 Selecta Biosciences 合作开发AAV衣壳。与此同时，StrideBio 经历了几个战略转折点，试图在艰难的生物技术市场中找到立足点和重点领域。Ginkgo 认为 StrideBio 的AAV衣壳开发和筛选平台可以在更大的公司得到更好的管理，于是决定了收购计划。目前 Ginkgo 尚未透露此次收购的金额。StrideBio在2021年3月曾完成8150万美元的B轮融资，2019年11月，Sarepta 公司以4800万美元的价格获得了 StrideBio 的四款AAV基因疗法的独家授权，分别用于治疗Rett综合征、Dravet综合征、Angelman综合征和Niemann-Pick病C型。目前 StrideBio 共7条研发管线，均处于临床前阶段。
