现货型 CAR-T 疗法开发公司 Allogene Therapeutics 宣布其现货型 CD19 CAR-T 疗法开始2期临床试验，这也是世界首个进入2期临床试验的现货型 CAR-T 疗法。

此次2期临床试验将是 CD19 CAR-T 疗法（ALLO-501A）与抗CD52单克隆抗体（ALLO-647）联合给药，此前的1期临床试验显示，这一方案能够实现深度抗肿瘤反应，淋巴瘤患者的总缓解率达78%。

CAR-T 细胞疗法是癌症治疗利器，在多种血液类癌症中展现了让人印象深刻的强大效果。然而，这种提取患者自身 T 细胞并进行改造的细胞疗法由于复杂的流程和高度定制化，导致价格及其高昂，数十万美元的天价极大地限制了 CAR-T 疗法的应用。

为了解决 CAR-T 疗法的这些问题，许多科学家和医药公司开始开发基于 CRISPR 基因编辑的现货型 CAR-T 疗法（off-the-shelf CAR-T），通过 CRISPR 基因编辑技术改造 T 细胞，有望实现让细胞治疗从一个自体移植的复杂疗法变成一个异体移植的药物。

在这方面，Allogene Therapeutics 和诺奖得主 Jennifer Doudna 创立的 Caribou Biosciences 发展最为迅速，这两家公司已经上市，且均已开展相关临床试验。

但2021年10月，FDA 曾暂停 Allogene 公司的抗 CD19 CAR-T 候选药物 ALLO-501A 的临床试验，原因是一名淋巴瘤患者在接受治疗后所有血细胞系都减少了，活检分析发现他的体内出现了具有染色体异常的抗 CD19 CAR-T 细胞。

ALLO-501A

由于染色体异常可能导致癌症发生，考虑到这种严重的潜在风险，FDA一度暂停了Allogene 公司的所有 CAR-T 临床试验。

在于 FDA 充分沟通商议后，Allogene 公司启动了 ALLO-501A 的1期临床试验，这一意味着现货型 CAR-T 细胞治疗将迎来最大考验。

Allogene 的研发管线