上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age-related macular deg...
随着生命科学领域的研究进步，细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时，该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计，近1个月内，罗氏（Roche）公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面，罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值可能超过30亿美元的合作，治疗多种肿瘤适应症；基因疗法方面，...
2021 年9月7日，NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一项基因治疗合作协议，旨在为亨廷顿舞蹈症（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。根据协议条款，Spark Therapeutics 将获得 NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台的使用权。NeuExcell 的研发团队将与 ...
2019年2月28日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了诺西那生钠（活性成分：诺西那生）上市。这是一款由渤健和Ionis Pharmaceuticals合作研发的反义寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA），也是国内首个获批的RNA疗法。脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐形遗传病，也被称为进行性肌萎缩症。患者按照...
今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~10%动物有肝癌发生，但24周时没有发现此类癌变、大动物中也没有观...
日前，罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作，结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持，并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后，对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前，罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验，这是一种没有批准疗法的致盲疾病。现在，此次合作将于今年9月终止，治疗的...
核酸药物是指可用于治疗疾病的核酸本身或与之密切相关的化合物，包括天然核苷酸和经化学修饰的核苷酸。虽然核酸药物的类型多种多样，但它们都有一个共同的作用机制，通过Watson-Crick碱基互补配对机制特异性识别内源性核酸序列，从而发挥作用[1]。除基因治疗以外，用于治疗的核酸还可通过抑制DNA或RNA的表达，从而抑制与疾病相关的异常蛋白表达，且不影响其他蛋白的表达[2]。与抗体药物相比，...
2021年9月3日，长期以来，心血管疾病是威胁我国国民健康的“第一杀手”，以心血管疾病为首的慢病防治与管理已成为“健康中国2030”的工作重点之一。为探讨我国心血管疾病防治的最新现状与应对策略，9月3日，“中国国际服务贸易交易会医疗服务领域心血管防治创新论坛”在京成功举办，全国多个心血管领域专家与创新企业代表齐聚一堂，共同探讨中国心血管疾病的防治策略及创新药物重磅成果，助力我国心血管事件拐点早日到...
日前，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布，在一名试验参与者发生了严重不良事件后，该公司已暂停基因疗法AT132针对X连锁肌管性肌病（XLMTM）患者的临床试验。此前，安斯泰来基因疗法的开发已经屡次遭遇到了潜在副作用的困扰。AT132是该公司在2019年收购Audentes Therapeutics时获得的一种基因疗法。2020年8月，安斯泰来宣布MTM1基因疗法AT132导致了...
近日，国外生物制药网站BioPharma Dive发布了镰状细胞病（SCD）基因治疗的现状分析，包括该领域的最新进展。文章指出，SCD是世界上最常见的遗传性血液病之一，尽管这在治疗药物的数量上并没有体现出来。2017年至2019年期间有3种新药上市，但在这些新药上市之前，距离美国FDA最后一次批准SCD药物已经过去了近20年。现在，一些公司不仅希望治疗这种疾病，而且希望能够...
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