美国西部时间12月1-4日，第60届美国血液学会（ASH）年会在美国圣地亚哥召开。ASH是全球血液疾病领域的科学交流盛会，今年有来自100多个国家的约25,000名血液学家及相关专业人士参会。
会上，深圳普瑞金提供了其编号NCT03661554实验的最新临床进展，该研究评估了其靶向BCMA的纳米抗体CAR-T产品CART-BCMA用于治疗治疗晚期复发性或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）患者的有效性和安全性。
这项研究结果来自于河南省肿瘤医院暨郑州大学附属肿瘤医院。公布的数据显示，CART-BCMA的客观反应率（ORR）在1个月时为100%，在4个月随访中，严格完全缓解率（sCR）为50%，非常好部分缓解率（VGPR）为50%。
Celgene/bluebird bio、南京传奇和科济生物也在ASH上公布了其靶向BCMA CART治疗MM产品的最新数据。
ASH公布数据：安全有效
在普瑞金这项研究中，19例晚期复发性或难治性（R/R）多发性骨髓瘤患者接受了CART-BCMA治疗，患者的中位数年龄为58岁（42-71岁）。其中9例患者达到了4周临床观察时间。
根据研究结果，4周客观缓解率（ORR）为100%，其中1例患者达到完全缓解（CR），2例患者达到严格完全缓解率（sCR），CR / sCR 达到33.33%，6例患者达到部分反应PR（66.67%）。在持续随访中，4位患者达到16周临床观察时间，其中2名患者保持sCR（50%），2名患者达到VGPR（50%）。

普瑞金CART-BCMA临床数据（数据来源：ASH普瑞金海报）
常见不良事件方面，88.89%的患者（8/9）出现细胞因子释放综合征（CRS），主要为1级（55.56％）。1名患者（11.11%）经历了2级CRS，1名患者（11.11%）经历了3级CRS， 1名患者（11.11%）经历了4级CRS，且所有CRS事件均已解决。仅有1名患者（11.11%）表现出轻微的神经毒性。

CART-BCMA产品规划：即将IND
多发性骨髓瘤（MM）是血液系统中第二大常见恶性肿瘤，2017年美国预计有超过30,200新增MM病例，经治疗后的5年生存率约为50%。全球市场超过100亿美元。
普瑞金的CART-BCMA产品拥有完全自主知识产权，是依托其强大的纳米抗体平台实现的“纳米抗体+CART”的产品转化。利用自主开发的CMC工艺，普瑞金的CART-BCMA产品亲和力更高、稳定性更好、免疫原性更低、生产成本也更低。
得益于此，普瑞金已与韩国某制药公司达成合作协议，普瑞金向其授权CART-BCMA在韩国市场的权益，成为中国继南京传奇之后第二个授权海外的CAR-T产品。另外，公司正在同步拓展欧美市场商业合作。目前，该产品正在IND申报中。

普瑞金CART-BCMA结构图（数据来源：ASH普瑞金海报）BCMA行业：普瑞金数据优于bluebird
Celgene/bluebird bio和南京传奇也在2018 ASH上公布了其靶向BCMA CART治疗MM产品的最新数据。据其公开数据，相比于bluebird，普瑞金在疗效与安全性上都有一定优势。（生物谷Bioon.com）

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