基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和Matrix Capital Management附属公司AyurMaya领投，Amgen Ventures参投。此前公司已于2021年10月完成8000万美元的B轮融资。此次融资所得将帮助ReCode在中枢神经系统、肝脏、肿瘤领域实现多样化布局，继续推进ReCode的领先项目原发性纤毛运动不良和囊性纤维化mRNA药物进入临床。资金款项还将帮助ReCode完善技术平台搭建，将研发领域扩展至基因修正和小干扰RNA疗法。

来源：ReCode Therapeutics官网

ReCode由原先的ReCode公司（获Siegwart授权tRNA技术）和专注于mRNA疗法的TrancripTx合并。Shehnaaz Suliman博士于今年1月加入ReCode并出任首席执行官，决定在ReCode内部采用扩张和多元化的战略。尽管公司主要关注罕见遗传病领域，但是目前已经在神经系统疾病和肿瘤领域有所布局。Suliman表示：“我们在中枢神经系统的初步数据表明，鞘内给药后我们的药物进入了神经系统，这表明基因药物（如mRNA）有望治疗中枢神经系统疾病。我们也将进入肿瘤领域，目前已有体内CAR-T应用的活性证明。”

ReCode的技术特色在于创造性地向脂质纳米颗粒（LNP）中引入“第五要素”。传统的LNP大多包括4种组分：可电离的阳离子脂质、两亲性磷脂、聚乙二醇化脂质和胆固醇。德克萨斯大学西南医学中心授权ReCode使用Dan Siegwart研究员的研究成果，向LNP中引入第5种脂质，使其可以装载包括mRNA、tRNA、siRNA和基因编辑药物在内的货物，并且可以靶向肝脏以外的器官。这一被命名为SORT LNP（selective organ targeting LNP)的技术被Nature描述为“2022 年值得关注的七项技术”之一。（推荐阅读：Nature：2022年值得关注的7大前沿技术）

一直以来，基因药物的发展受限于靶向肝脏以外器官的能力。Suliman博士表示：“具有独特性的新型选择性器官靶向脂质纳米颗粒递送平台可以将基因药物直接递送至受疾病影响最严重的器官和细胞，提高药物疗效。”

随着mRNA药物赛道竞争加剧，LNP背后的技术越来越多地成为焦点，出现了与之相关的专利诉讼。例如，RNAi技术巨头Alnylam认为目前全球销量领先的2款COVID-19 mRNA疫苗侵犯了自身LNP技术。ReCode的LNP系统设计独具特色，可以保护ReCode免受任何潜在的专利诉讼风险。