Verve Therapeutics 公司宣布，其开发的碱基编辑疗法 VERVE-101 在新西兰完成了首例患者给药，该疗法用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），这也是首个体内碱基编辑的临床试验。此外，Verve 还表示将在今年下半年在英国和美国提交临床试验申请。这标志着下一代基因编辑技术——碱基编辑开始进入临床试验，也标志着基因编辑技术开始进入常见疾病的治疗...
基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和Matrix Capital Management附属公司AyurMaya领投，Amgen Ventures参投。此前公司已于2021年10月完成8000万美元的B轮融资。此次融资所得将帮助ReCode在中枢神经系统、肝脏、肿瘤领域实现多样化布局，继续推进R...
CRISPR 基因编辑技术可以对生物体基因组进行精确编辑，自2012年问世后，已经彻底革新了基因编辑领域。利用这一技术，研究人员可以修正人类缺陷基因以治疗遗传疾病，改变病原体基因以消灭传染病，改良作物基因以培育优势品种等等。由于 CRISPR 强大的多领域应用能力，这一技术的开创者加州大学伯克利分校的 Jennifer Doudna 和马克斯普朗克研究所的 Emman...
日前，LNP-mRNA 研发公司 ReCode Therapeutics 宣布完成1.2亿美元 B+ 轮融资，加上去年10月份完成的8000万美元 B 轮融资，ReCode 已完成累计2亿美元 B 轮系列融资。此轮融资将用于推进 ReCode 在中枢神经系统、肝脏和肿瘤领域的研究，以及将两个 mRNA 项目——原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）推进到临床。ReCo...
α1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha1-Antitrypsin Deficiency，AATD）是一种常染色体共显性遗传病，α1-抗胰蛋白酶（AAT）由肝脏细胞中的 SERPINA1 基因编码并分泌到循环系统中，通过其抗蛋白酶活性保护肺组织。SERPINA1 基因突变（单个氨基酸突变Glu342Lys）会导致错误折叠的α1-抗胰蛋白酶（Z-AAT）在肝脏中的积累，同时也让肺部缺乏...
亨廷顿症（Huntington's disease，HD），也叫作亨廷顿舞蹈症，是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病，四号染色体上的亨廷顿基因（HTT）中的 CAG 三核苷酸异常扩增产生了突变亨廷顿蛋白（mHTT），该突变蛋白在细胞内逐渐聚集在一起，形成大的分子团，在脑中积聚，影响神经细胞的功能。一般患者在中年发病，表现为舞蹈样动作，随着病情进展逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，病情...
2021年6月26日，Intellia Therapeutics 在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了具有里程碑意义的临床试验论文。这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径，被誉为“开启了医学新时代”。该...
6月21日，Precision BioSciences宣布，已与诺华就体内基因编辑研发达成全球范围内独家合作和许可协议。作为协议的一部分，Precision将开发一种定制的 ARCUS核酸酶，用于在体内将一种治疗性转基因插入基因组的“安全港口”位置，作为一个潜在的一次性变革性治疗选择，用于治疗某些血红蛋白疾病，如镰状细胞病和β-地中海贫血。根据协议条款，Precision将开发一种ARCUS核酸酶...
艾滋病（AIDS），即获得性免疫缺陷综合征，是一种由人类免疫缺陷病毒（HIV）感染引起的危害性极大的传染病。HIV 病毒把人体免疫系统中最重要的 CD4+T 细胞作为主要攻击目标，大量破坏该细胞，经过数年、甚至长达10年或更长的潜伏期后发展成艾滋病病人，使人体丧失免疫功能，因抵抗力极度下降会出现多种感染，后期常常发生恶性肿瘤，以至全身衰竭而死亡。在过去的几十年里，何大一等人提出的“鸡尾酒...
在人类中，反复或长时间的有害刺激会导致疼痛感知增加，这是一种心理与生理现象。简单地讲，感觉到疼痛是人体受到损伤或疾病侵袭的预警性信号，如被尖锐物体或热刺激时，这种疼痛感来得快，消失得也快；但如果是长时间的持续刺激，就会引发对疼痛的高度敏感。这一过程被称为 "疼痛缠绕"，从而导致了临床疼痛疾病的发生，即慢性疼痛。慢性疼痛是一个全球性的问题，可能会使患者极度衰弱。据相关数据显示，我...
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